Shaaite (CPT), il nuovo farmaco di prima classe dell'istituto di ricerca biologica di Wuhan Haite, è stato approvato per l'inserimento nell'elenco.

Nov 03, 2023

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Recentemente, la National Medical Products Administration ha approvato l'inserimento nell'elenco di Eponine (nome commerciale: Shaaite) dichiarato da Wuhan Haite Biopharmaceutical Co., Ltd. Il farmaco è utilizzato in combinazione con talidomide e desametasone per pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante o refrattario che hanno ricevuto almeno due schemi di trattamento sistemico in passato.

 

Cos'è il mieloma multiplo?

Il mieloma multiplo (MM) è una malattia maligna delle plasmacellule e le sue cellule tumorali provengono da plasmacellule nel midollo osseo e le plasmacellule sono le cellule che i linfociti B sviluppano fino allo stadio funzionale finale. Pertanto, il mieloma multiplo può essere classificato come linfoma dei linfociti B. L'OMS lo classifica come una sorta di linfoma a cellule B, chiamato mieloma plasmacellulare/tumore plasmacellulare. È caratterizzata da una proliferazione anomala di plasmacellule del midollo osseo accompagnata da una sovrapproduzione di immunoglobuline monoclonali o di catene leggere (proteina M) e alcuni pazienti possono essere affetti da MM secretivo senza produrre proteina M. Il mieloma multiplo è spesso accompagnato da lesioni osteolitiche multiple, ipercalcemia, anemia e danno renale. Poiché la produzione della normale immunoglobulina è inibita, è soggetta a varie infezioni batteriche. Il tasso di incidenza è stimato in 2 ~ 3/100,000 e il rapporto tra maschi e femmine è 1,6: 1. La maggior parte dei pazienti ha più di 40 anni.

 

Sulle manifestazioni cliniche di questa malattia?

Il mieloma multiplo ha un'insorgenza lenta e non presenta sintomi evidenti nella fase iniziale, il che è facile da diagnosticare erroneamente. Le manifestazioni cliniche del MM sono diverse, tra cui anemia, dolore osseo, insufficienza renale, infezioni, sanguinamento, sintomi neurologici, ipercalcemia, amiloidosi e così via.
1. Dolore osseo, deformazione ossea e frattura patologica
Le cellule del mieloma secernono fattori attivi degli osteoclasti per attivare gli osteoclasti, che provocano la dissoluzione e la distruzione dell'osso. Il dolore osseo è il sintomo più comune, soprattutto dolore lombosacrale, sternale e costale. Poiché le cellule tumorali distruggono l’osso, possono verificarsi fratture patologiche e possono coesistere più fratture contemporaneamente.
2. Anemia e sanguinamento
L'anemia è comune, che è il primo sintomo. L'anemia è lieve nella fase iniziale e grave nella fase successiva. La trombocitopenia può manifestarsi in fase avanzata, causando sintomi di sanguinamento. Il sanguinamento della mucosa cutanea è più comune e nei casi più gravi si può osservare sanguinamento viscerale e intracranico.
3. Malattie del fegato, della milza, dei linfonodi e dei reni
Epatomegalia, splenomegalia, linfoadenopatia cervicale, mieloma renale. Il plasmocitoma extramidollare o l'amiloidosi devono essere presi in considerazione in caso di ingrossamento dell'organo o di tumore anomalo.
4. Sintomi del sistema nervoso
Il plasmocitoma extramidollare del sistema nervoso può causare paralisi degli arti, letargia, coma, diplopia, cecità e perdita della vista.
5. L'infezione batterica è comune nel mieloma multiplo.
Si possono osservare anche infezioni fungine e virali, le più comuni sono la polmonite batterica, l'infezione del tratto urinario e la setticemia, ed è facile che si manifesti anche l'herpes zoster virale, soprattutto nei pazienti con bassa immunità dopo il trattamento.
6. Disfunzione renale
Il 50% ~ 70% dei pazienti presenta proteine, globuli rossi, globuli bianchi e cilindri nelle urine e possono verificarsi insufficienza renale cronica, iperfosfatemia, ipercalcemia e iperuricemia, che possono portare a calcoli di acido urico.
7. Sindrome da alta viscosità
Possono verificarsi capogiri, vertigini e disturbi della vista, nonché sincope improvvisa e disturbi della coscienza.
8. amiloidosi
Si verifica spesso nella lingua, nella pelle, nel cuore, nel tratto gastrointestinale e in altre parti.
9. Massa o plasmocitoma
Alcuni pazienti possono presentare masse di diametro compreso tra diversi centimetri e diverse decine di centimetri, che possono essere masse ossee o masse di tessuti molli. La maggior parte di queste masse sono plasmocitomi all'esame patologico. Si ritiene generalmente che i pazienti con masse dei tessuti molli o plasmocitomi abbiano una prognosi sfavorevole e un tempo di sopravvivenza breve.
10. Trombosi o infarto
I pazienti possono presentare manifestazioni come l'infarto della fistola emodialitica, la trombosi venosa profonda o l'infarto del miocardio e le cause sono correlate a fattori come la facile trombosi dei pazienti affetti da tumore e la sindrome da alta viscosità.

 

Resta inteso che il mieloma multiplo (MM) è una malattia maligna caratterizzata da una proliferazione anormale di plasmacellule clonate. Il numero di pazienti affetti da mieloma multiplo di nuova diagnosi nel mondo continua ad aumentare ogni anno, che è il secondo tumore maligno più comune nel sangue sistema. Sebbene negli ultimi dieci anni siano stati compiuti grandi progressi nella ricerca e nello sviluppo di nuovi farmaci per il mieloma multiplo nel mondo, il mieloma multiplo è ancora una malattia ematologica maligna incurabile e quasi tutti i pazienti svilupperanno resistenza ai farmaci anti-mieloma attualmente disponibili , portando alla recidiva della malattia. Con l'aumento dei tempi di recidiva, la prognosi di questo gruppo di pazienti peggiora sempre di più e il trattamento diventa sempre più difficile.

 


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